国内首个！阿斯利康「依库珠单抗」在华获批新适应症！

来源：市场资讯

（来源：求实药社）

2026年1月26日，阿斯利康宣布，国家药监局已正式批准舒立瑞®（依库珠单抗注射液），适应症扩展至用于治疗 6岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）儿童患者。

据其新闻稿，这是目前中国首个且唯一获批用于该疾病儿童患者的靶向治疗。

此次获批基于依库珠单抗在难治性 gMG 儿童患者中开展的III期临床试验（ECU-MG-303）的积极结果。在该研究中，依库珠单抗在第 26 周相较基线的重症肌无力定量评分（QMG）总分显示出具有高度统计学显著性且具有临床意义的改善（-5.8［95% CI：-8.4，-3.13］；p=0.0004）。

依库珠单抗在6岁及以上儿童难治性gMG患者中的疗效和安全性，与其在成人难治性gMG临床试验中的表现一致。

针对依库珠单抗用于治疗儿童难治性全身型重症肌无力（gMG）的适应症，目前正与多个国家和地区的卫生监管机构进行或计划开展申报。

依库珠单抗是全球首个获批的补体 C5 抑制剂，其通过选择性阻断末端补体成分 C5 的激活发挥治疗作用。补体系统是人体先天免疫的重要组成部分，但当其异常或过度激活时，可能导致机体对自身健康细胞的攻击，从而引发多种补体介导性疾病。依库珠单抗在诱导剂量期后每两周静脉给药一次。

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依库珠单抗最初由 Alexion Pharmaceuticals 公司研发，并于 2018 年 8 月 23 日在中国获批上市，适应症包括 阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） 和 非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。2020 年 12 月 12 日，阿斯利康以约 390 亿美元收购Alexion，从而获得了依库珠单抗及另一款长效补体 C5 抑制剂 Ravulizumab（商品名 Ultomiris）等核心上市产品。

在适应症拓展方面，依库珠单抗于 2023 年在中国获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者。此外，该药物已在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获批，用于治疗特定的成人及儿童全身型重症肌无力（gMG）患者，临床应用范围持续扩大。

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发布于：北京市